파킨슨병은 대표적인 노인성 신경 퇴행성 질환임.
그 중에서도 도파민을 발현하는 신경세포의 손상으로 발생하는 질환임.
1. 현재의 치료방식
현재 알려진 약물은 L-도파 계열 약물이 유일함. 하지만 이 약물은
장기간 투약(1년이상) 하면 운동이상증이 다시 증가하는 현상이 있어 완벽한 약물은 아님.
2. 최근 임상
최근 파킨슨병에 대한 임상은 2가지로 나뉨. 뇌속 노폐물(시뉴클린 등)을 제거하는 방식과 줄기세포에서 분화시킨 도파민 뉴런을 뇌내에 이식하는 방식임.
이 방식들중 도파민 신경세포를 이식하는 방식에 대한 임상결과가 고무적임.
후보약인 벰다네프로셀은 3상투여를 진행중에 있으며 1/2상에서 좋은 내약성과 높은 회복율을 확인함
해당 결과는 올해 Nature 에 개제됨.
그럼 얼마나 좋아진 것인가?
이전에 파킨슨 병에는 On/Off 타임이 존재함
On 은 정상적인 생활이 가능한 시간
Off 는 정상적인 생활이 불가능한 시간
보통 중증도 환자가 레보도파 복용 시 15분 - 60분 정도의 Off 시간을 줄일 수 있다고 알려져있음.
반면에 이번 임상에서는
낮은 용량에서는 Off time 감소가 미미(0.8시간)했지만
높은 용량에서는 2.7시간을 감소시키며 기존의 약들 혹은 다른 임상들에서는 보지못하는 결과를 보여줌
다음 평가지표는 운동 능력으로 흔히 MDS-UPDRS Part III 에 해당하는 문항에 대한 점수임.
밑에는 문항 예시들임
이런식의 문항들로 세세하고 측정이 필요한 검사들임.
또한 낮은 점수일수록 정상인 검사임.
해당검사에서
1년 6개월동안 이 점수가 23점이 감소하며
중증도의 파킨슨환자가 초기정도의 증상으로 회복함
또한 지속적으로 감소중에 있는 것으로 보여 아직 회복종결점에 도달하지 않은것으로 보임
결론:
의미 있는 파킨슨병 치료제가 3상 진행중이며 앞선 결과는 매우 고무적이다
